Ответ на пост «Талидомидовая катастрофа. Справедливо ли обвиняют учёных?»1
Так как статья про талидомид у меня пылилась в черновиках две недели, то считаю выкладывать её после вас это моветон.
Позвольте добавлю пару любопытных абзацев, которые дополнят ваш пост:
Неожиданное возрождение: От демона к лекарству
Ирония судьбы заключается в том, что талидомид не был навсегда сдан в архив. Исследования выявили его эффективность в лечении проказы, а позднее - некоторых форм рака костного мозга и осложнений у больных ВИЧ. Сегодня его применение строго контролируется, а для женщин репродуктивного возраста обязательны множественные предосторожности.
Проказа требует безотлагательного лечения, и женщины, заразившиеся ею и принимающие талидомид, часто не знают, что уже беременны. В результате лечение приходится на критический период с 21 по 36 день. В Бразилии, где ежегодно выявляется до 30 000 случаев проказы, использование талидомида считается адекватной и необходимой мерой. По данным университета в Порту-Алегри, с 2005 по 2012 год в стране родилось около 100 детей с пороками из-за талидомида. При этом препарат одобрен для лечения проказы FDA в США с 1998 года.
Если бы в середине XX века существовала бы современная система Фармаконадзора, история талидомида развивалась бы кардинально иначе.
На этапе доклинических исследований.
Требовались бы более строгие тесты на репродуктивную токсичность и тератогенность (влияние на плод). Производитель заявил, что талидомид - самый безопасный препарат в истории, но современные стандарты не позволили бы сделать такое заявление без обширных данных на разных видах животных.
Высока вероятность, что тератогенный эффект был бы обнаружен до выхода лекарства на рынок. Препарат либо не был бы одобрен вовсе, либо его применение было бы строго ограничено с соответствующими предупреждениями.
На этапе регистрации и одобрения.
Регуляторные органы (как сегодня FDA или EMA) запросили бы полные и проверяемые данные, а не приняли бы заверения компании на веру. Известно, что американский врач-рецензент FDA Фрэнсис Келси не одобрила заявку именно из-за недостатка данных о безопасности.
Одобрение было бы задержано или отклонено. Система дала бы возможность услышать скептические голоса, подобные голосу Келси.
На этапе постмаркетингового наблюдения (самый важный этап).
Как только первые случаи фокомелии (патологии конечностей) и других аномалий у новорожденных стали поступать от врачей, сработала бы система спонтанных сообщений о побочных реакциях. Эти сигналы были бы быстро собраны, проанализированы и сопоставлены.
Сигнал о редком, но очень специфическом побочном эффекте был бы выявлен гораздо раньше. Вместо того чтобы распространяться по миру в течение 4-5 лет, препарат был бы отозван через несколько месяцев после появления первых тревожных сообщений. Это спасло бы десятки тысяч жизней от трагедии.
В отношении информирования.
Врачи и пациенты получали бы официальные предупреждения от регуляторов, а не только рекламные материалы от компании.
Медицинское сообщество было бы настороже, и назначения беременным женщинам, скорее всего, прекратились бы сразу после первого же предупреждения.
И всё же, как бы изменилась история?
Трагедия была бы локализована и минимизирована, а не стала глобальной.
Фармаконадзор не был бы "рожден из пепла" катастрофы. Его развитие было бы более постепенным и эволюционным, а не революционным ответом на шок.
Доверие к фармацевтической индустрии и регуляторам не было бы подорвано в такой масштабной степени.
Юридические и этические последствия для компании Grünenthal были бы не менее суровыми, но основанными на доказанных фактах утаивания данных, а не на масштабе человеческих страданий.
Резюмируя:
Талидомидовая трагедия стала тем самым "уроком, купленным кровью", который заставил человечество создать систему Фармаконадзора. Если бы эта система существовала до катастрофы, она бы ее предотвратила. Это делает историю талидомида особенно горькой и поучительной: она показала, что цена за отсутствие системы безопасности лекарств оказывается недопустимо высокой.
В современном мире нас ждёт иная проблема: Фармаконадзор недостаточно популяризирован среди населения. Что приводит к опасному разрыву: у регуляторов и врачей есть мощные инструменты для мониторинга безопасности, а пациенты часто не знают о своих правах и возможностях участвовать в этом процессе. Многие до сих пор считают, что одобренный препарат абсолютно безопасен, а все побочные эффекты известны, и не придают значения сообщению нежелательных реакций, не понимая, что именно их голос может стать тем самым критическим сигналом, который спасёт тысячи других людей. Таким образом, без широкой осведомленности пациентов система Фармаконадзора работает лишь вполсилы, рискуя пропустить новый "талидомид", который может скрываться не в недостатке данных, а в нашем коллективном молчании.
