Проказа требует безотлагательного лечения, и женщины, заразившиеся ею и принимающие талидомид, часто не знают, что уже беременны. В результате лечение приходится на критический период с 21 по 36 день. В Бразилии, где ежегодно выявляется до 30 000 случаев проказы, использование талидомида считается адекватной и необходимой мерой. По данным университета в Порту-Алегри, с 2005 по 2012 год в стране родилось около 100 детей с пороками из-за талидомида. При этом препарат одобрен для лечения проказы FDA в США с 1998 года.

Если бы в середине XX века существовала бы современная система Фармаконадзора, история талидомида развивалась бы кардинально иначе.

На этапе доклинических исследований.

Требовались бы более строгие тесты на репродуктивную токсичность и тератогенность (влияние на плод). Производитель заявил, что талидомид - самый безопасный препарат в истории, но современные стандарты не позволили бы сделать такое заявление без обширных данных на разных видах животных.

Высока вероятность, что тератогенный эффект был бы обнаружен до выхода лекарства на рынок. Препарат либо не был бы одобрен вовсе, либо его применение было бы строго ограничено с соответствующими предупреждениями.

На этапе регистрации и одобрения.

Регуляторные органы (как сегодня FDA или EMA) запросили бы полные и проверяемые данные, а не приняли бы заверения компании на веру. Известно, что американский врач-рецензент FDA Фрэнсис Келси не одобрила заявку именно из-за недостатка данных о безопасности.

Одобрение было бы задержано или отклонено. Система дала бы возможность услышать скептические голоса, подобные голосу Келси.

На этапе постмаркетингового наблюдения (самый важный этап).

Как только первые случаи фокомелии (патологии конечностей) и других аномалий у новорожденных стали поступать от врачей, сработала бы система спонтанных сообщений о побочных реакциях. Эти сигналы были бы быстро собраны, проанализированы и сопоставлены.

Сигнал о редком, но очень специфическом побочном эффекте был бы выявлен гораздо раньше. Вместо того чтобы распространяться по миру в течение 4-5 лет, препарат был бы отозван через несколько месяцев после появления первых тревожных сообщений. Это спасло бы десятки тысяч жизней от трагедии.

В отношении информирования.

Врачи и пациенты получали бы официальные предупреждения от регуляторов, а не только рекламные материалы от компании.

Медицинское сообщество было бы настороже, и назначения беременным женщинам, скорее всего, прекратились бы сразу после первого же предупреждения.

И всё же, как бы изменилась история?

Трагедия была бы локализована и минимизирована, а не стала глобальной.

Фармаконадзор не был бы "рожден из пепла" катастрофы. Его развитие было бы более постепенным и эволюционным, а не революционным ответом на шок.

Доверие к фармацевтической индустрии и регуляторам не было бы подорвано в такой масштабной степени.

Юридические и этические последствия для компании Grünenthal были бы не менее суровыми, но основанными на доказанных фактах утаивания данных, а не на масштабе человеческих страданий.

Резюмируя:

Талидомидовая трагедия стала тем самым "уроком, купленным кровью", который заставил человечество создать систему Фармаконадзора. Если бы эта система существовала до катастрофы, она бы ее предотвратила. Это делает историю талидомида особенно горькой и поучительной: она показала, что цена за отсутствие системы безопасности лекарств оказывается недопустимо высокой.

В современном мире нас ждёт иная проблема: Фармаконадзор недостаточно популяризирован среди населения. Что приводит к опасному разрыву: у регуляторов и врачей есть мощные инструменты для мониторинга безопасности, а пациенты часто не знают о своих правах и возможностях участвовать в этом процессе. Многие до сих пор считают, что одобренный препарат абсолютно безопасен, а все побочные эффекты известны, и не придают значения сообщению нежелательных реакций, не понимая, что именно их голос может стать тем самым критическим сигналом, который спасёт тысячи других людей. Таким образом, без широкой осведомленности пациентов система Фармаконадзора работает лишь вполсилы, рискуя пропустить новый "талидомид", который может скрываться не в недостатке данных, а в нашем коллективном молчании.

Справедливо ли обвиняют учёных того времени, которые не сообразили, какие последствия может вызвать это вещество? Если коротко, моё мнение - да, справедливо. Талидомид прошёл тогда все нужные проверки, кроме проверки влияния на формирование плода. Для меня, как для учёного из 21 века, фразы типа "даже не подумали, что так может быть" звучат бредово и кощунственно. Ну вот КТО ж должен был подумать об этом?! Не сантехник, не юрист и не лингвист уж точно. Это задача разработчиков препарата, учёных. Тем более, дело было в Германии, стране с не самой слабой научной базой, прямо скажем. Но не нужны были гипотезы, как он это делает. Собственно, вышеуказанные гипотезы появились только в 21 веке. Просто выяснить, как факт. Феноменологически. И всё, запретить его беременным.

Есть точка зрения, что об этом не думали потому, что считалось: через плацентарный барьер никакие препараты проникнуть не могут. Это - некорректно: ещё в 1942 году выяснили, что некоторые - могут. Кстати, показавшая это в своих исследованиях доктор Келси как раз и не позволила потом выдать лицензию талидомиду в США (она работала в FDA). Совпадение, отказ там был по другой причине. Говорилось, что мало доказательств безопасности, мало исследований. Может, на каком-то интуитивном уровне она чувствовала, что такая молекула ну вот не может никуда в биохимические конвейеры не встрять. Я на неё смотрю и понимаю: действительно не может! Такая молекула наверняка куда-то влезет, и у меня в 2025-то году есть основания так считать: и знания, и массив данных, и аналогии. А в 1942 что было? Знания того времени плюс чутьё, интуиция, называйте как хотите. Это круто.

В США талидомид нанёс минимум вреда: распространение его в клиниках было допустимо (законы того времени позволяли не дожидаться лицензии для этого), но в продажу препарат так и не попал, спасибо доктору Келси. Опять же, есть инсинуации, что ей занесли производители других препаратов с седативными свойствами. Я разумеется не могу знать, как было в реальности, но снова выскажу личное мнение: это бессовестная грязная чушь. На меня Фрэнсис всегда производила впечатление неподкупного и кристально честного человека, сохранившего ясность ума до самого конца (2015, 101 год, между прочим).

Кстати, а знаете, в какой крупной развитой стране талидомид вообще не нанёс никакого вреда? В СССР. Талидомид у нас не применялся и не ввозился, т.к. для применения препарата было недостаточно испытаний "где-то там". Нужны были ещё и испытания "прямо здесь", а их никто не проводил. Талидомидовая катастрофа не коснулась советских граждан. Чтобы избежать инсинуаций на тему "а вот щас фу/а тогда было ууух", замечу, что для многих категорий препаратов это так и осталось. Не для всех: если аналог уже применяется, то достаточно исследований за рубежом. Могу ошибаться: в медицинской юриспруденции не сильна.

Эту историю с талидомидом очень любят вспоминать, когда речь заходит о каком-то новом препарате или вакцине. Вот это тоже бред и логика вида "в огороде бузина, в Киеве дядька". Во-первых, мы уже неплохо знаем и понимаемую устройство организма. В курсе, что на что влияет. Это не "всего-то 60 лет прошло с талидомидовой катастрофы". Это - огромная пропасть времени прошла для науки. В биологии и медицине эти скептики не разбираются, так вот им наглядный, бытовой пример: электроника и it с 60х годов прошлого века изменились? Появились компьютеры там, смартфоны, интернет и нейросети? Это вроде очевидно. Тогда какого ж хрена в медико-биологических вопросах томно закатывать глаза и с придыханием говорить "ну мы это ещё не знаем, организм изучен всего на 5%"?! Знаем, не всё, но многое, и уж точно не пять процентов. Новые препараты появляются постоянно, и никаких похожих событий не было. Да, в конце концов, просто ограничивают применение некоторым, если надо что-то сделать быстро. Так было с теми же антиковидными вакцинами: первые списки противопоказаний были огромными, и беременность там тоже значилась. Со временем, как данные появлялись, из этих списков вычёркивалось лишнее, вот и всё.

Так что, нет, современных учёных обвинять в недальновидности, основываясь на талидомидовой катастрофе, глупо и странно. Примерно как сообщить тому же американцу, что в его стране когда-то негров линчевали, поэтому, мол, отсталая страна. Сейчас коварная бигфарма предусматривает почти всё, а если что-то проверить невозможно, просто директивно закрывается эта область применения. Исключения, конечно, есть. У той же вакцины от бешенства вообще нет противопоказаний. Думаю, всем понятно, почему. Хотя исследований по ней сильно меньше, чем было сделано по тем же антиковидным вакцинам. Тоже, думаю, понятно, почему.

Так что, такие дела. Страшная страница истории науки не должна бросать тень на современную науку. Все всё поняли и сделали выводы.

Я - Злобный Биохимик. Или биохимичка, если вам нравятся странные феминитивы. Донам спасибо!